Page 19 - BİOMEDYA SAYI 12

19
www.biomedya.com Kasım - Aralık 2017 BİYOTEKNOLOJİ VE YAŞAM BİLİMLERİ GAZETESİ

Şekil 1: CRISPR/Cas9 ile DNA ameliyatı: Daha önceki tecrübeleri dikkate alarak
Rehber RNA hasarlı bölgeyi (Soldaki yine de temkinli olmakta yarar var, LCA
DNA’da siyah ile işaretlenmiş) buluyor ve için yapılan gen terapisi çalışmalarında
Cas9 nükleaz enzimi bu hasarlı bölgeyi RPE65 genini taşıyan zararsız virüsler
kesiyor ve sonrasında DNA tamir sistemi
devreye giriyor ve hasarlı bölge düzeltiliyor 2007 yılında gözlere enjekte edilmişti
(Sağdaki DNA). ve birkaç gün sonra hastalar ışığa karşı
hassasiyet göstermeye başlasalar da
2012 yılında geniş kitlelerin ilgisini çeken devam eden süreçte hastalar gen terapisi Biyoteknoloji, Yaşam Bilimleri ve Endüstrileri Fuarı
çok önemli bir gelişme oldu. Amerikalı ile elde ettikleri gelişmeleri kaybetmeye
Jennifer Doudna, Fransız Emmanuelle başlamışlardı. Ayrıca CRISPR/Cas9 www.expobiotecnica.com
Charpentier ve takım arkadaşları sisteminde klinik çalışmalar öncesinde
bakterilerde yabancı ajanlara karşı
savunma sistemi olarak kullanılan CRISPR/ dikkate alınması gereken çok farklı konular
Cas9 (Clustered regularly interspaced short (hassasiyet, verim ve özgüllük) da mevcut.
palindromic repeats ) sisteminin DNA’nın Bu tür gelişmeler sayesinde CRISPR/Cas9 YASAM
hedeflenen bölgesinde etkili ve hızlı teknolojisi şimdiden birçok yatırımcının
değişiklik yapmak için kullanılabileceğini ilgisini çekmeyi başardı. Editas Medicine,
gösterdiler. CRISPR/Cas9’un daha önce Intellea Therapeutics ve CRISPR
var olan gen düzenleme teknolojilerine Therapetics gibi şirketler milyonlarca dolar
(Zinc Finger ve TALEN) göre daha hızlı BILIMLERI
olması ve daha kolay kullanılabilir olması harcayarak CRISPR/Cas9’un tedavi amaçlı
ve aynı zamanda daha ucuz olması geniş uygulamalarının geliştirilmesine yönelik
kitlelerin kullanmaya başlamasına vesile çalışmalara başladılar bile. Dahası bu
oldu. Bahsettiğimiz bu üç gen düzenleme teknolojinin tedavi dışındaki uygulamaları FUARLARI
sistemi de genomun istediğimiz bölgesinde da rağbet görmekte.
DNA ipliğinde kırık oluşturuyor ve
sonrasında DNA tamir mekanizmasının
aktive olmasına neden oluyor. Örneğin Amerikan Kimya Şirketi DuPont,
CRISPR/Cas9 kullanım hakları konusunda 19-21 NISAN 2018
Hücre, DNA kırığını düzeltmek için iki CRISPR/Cas9’ın öncüsü olan Jennifer
DNA tamir mekanizmasından birini, NHEJ Doudna’nin şirketi olan Caribou Bioscience
(Non-homologous End Joining) ve HDR ile anlaşma yaptı.
(Homology-Directed Repair) aktive ediyor
ve kullanılan tamir mekanizmasına göre ya DuPont Şirketi, CRISPR sistemini ICEC – Lütfi Kırdar
ilgili genin fonksiyonunun kaybolmasına Uluslararası Ko ngre
sebep olan “gen nakavtı” oluşuyor ya da kullanarak kuraklığa dayanıklı mısır ve Sergi Sa rayı
DNA’da istenen şekilde eklemeler ya da ürettiğini duyurdu ve bu ürünlerin 5-10 İSTANBUL
düzeltmeler yapabiliyor (Şekil 1). Kolay yıl içinde piyasada olabileceği tahmin
kullanımı ve ulaşılabilirliği nedeniyle bir çok edilmekte. Bilim sürpizlerle dolu.
bilim insanı CRISPR/Cas9 teknolojisinin Dünümüzün sürprizi CRISPR/Cas9 idi.
getirdiği yeniliği deneylerinde kullanmaya Asıl fonksiyonu bakterilerde virüslere
başladı ve CRISPR uygulaması için gerekli karşı savunma sistemi olan CRISPR/Cas9
araçlar 83 farklı ülkeye dağıtıldı. Yalnız
etiksel sorunlar nedeniyle 29 ülkede sisteminin insan sağlığını düzeltebilecek
CRISPR/Cas9’in eşey üreme hücrelerinde bir sisteme dönüştürülebileceğini kimse
uygulaması yasaklandı. önceden kestiremezdi.
Nano seviyede yapılabilecek “DNA Muhtemelen önümüzdeki yıllarda bilim
ameliyatı” insan sağlığını tehdit eden insanları çok hücreli organizmalarda
DNA’daki hatalı kodlamaları düzeltebilir ve genomu değiştirecek CRISPR/Cas9 ve
hastalık çıkması engellenebilir veya var olan
bir hastalık düzeltilebilir ya da HIV-1 virüsü onun gibi metotlar üzerinde çalışmalara
viral hastalıklar önlenebilir. 5600 civarı devam edecek; ama şu bir gerçek: Angelina
genetik hastalık olduğu düşünülürse DNA Jolie’ninki gibi genetik hastalıklarına
ameliyatı birçok hastalığın düzeltilmesinde karşı mutlak tedavide hiç bu kadar
kullanılacaktır. Aslında bu konuda dünyada sonuca yaklaşmamıştık. Bugünün yıldızı
adımlar atılmaya başlandı. CRISPR/ bakterilerden alınmış CRISPR/Cas9; ama
Cas9’ın öncüsü Feng Zhang önderliğinde yarın kim bilir neler getirir? O da muhakkak
kurulan EDITAS Medicine firması 2017’de
klinik çalışmalara girmek için çalışmalara sürpizlerle dolu.
başladı. EDITAS firması hedef olarak Leber
Congenital Amaurosis (LCA) hastalığını Not: Gen düzenleme teknolojisi çalışsa
seçti ve LCA gözdeki retinada ışığı alan bile HDR’daki rolu nedeniyle BRCA1 ORGANIZASYON
hücreleri etkileyen ve hastalarda 40 yaş mutasyonunu düzeltmek için sistemde
itibariyle görme kaybına neden olan bir iyileştirmeler gerekecek.
hastalık. CRISPR/Cas9 ile bu hastalığa www.akdeniztanitim.com www.prosigma.net
sebep olan genlerden birisi olan CEP290
geninde değişimler yapılması planlamakta BU FUARLAR 5174 SAYILI KANUN GEREĞİNCE TOBB (TÜRKİYE ODALAR VE BORSALAR BİRLİĞİ)
DENETİMİNDE DÜZENLENMEKTEDİR.
ve bu çalışmanın sonuçlarını beklemek çok
heyecan verici olacak.