Page 22 - BİOMEDYA SAYI 29

22 BİYOTEKNOLOJİ VE YAŞAM BİLİMLERİ GAZETESİ Kasım - Aralık 2020 www.biomedya.com

MİTOKONDRİYAL DNA’DA İLK

KEZ YAPILAN HEDEFLİ GEN

DÜZENLEMELERİ

Tuhaf bir bakteriyel enzim, araştırmacıların popüler liderliğindeki bir ekibin tuhaf bir enzim keşfettiğinden
CRISPR-Cas9 genom düzenleme sisteminin bile haberdar oldu. Burkholderia cenocepacia bakterisinin
başaramadığını gerçekleştirmesine olanak tanıdı: ürettiği bir toksin olan ve DddA adı verilen bu enzim çift
Hücrelerin enerji üreten yapıları olan mitokondrilerin iplikli DNA üzerinde direkt olarak etkili olabiliyordu. Liu
genomlarında hedefli değişiklikler yapmak. ve Mougous, bu durumun DddA’yı mitokondriyal genoma
ulaşmak için uygun kılabileceğini düşündüler.
Kullanılan bu teknik, araştırmacıların mitokondriyal
genomdaki mutasyonların neden olduğu hastalıkları Ekip DddA’yı bir genom düzenleme aracı haline
incelemenin ve belki de tedavi etmenin yeni yollarını getirmek için, enzimi sadece doğru bir yönelimle bir
geliştirmesine olanak sağlayabilir. Çoğunlukla anneden araya getirildikleri zaman DNA’yı değiştirecek olan iki
geçen bu tür hastalıklar hücrenin enerji üretme becerisini parçaya ayırdı. Araştırmacılar enzimin hangi DNA dizisini
bozuyor. Bu mutasyonlar özellikle de sinir sistemine, değiştireceğini kontrol etmek için de, DddA’nın her iki
kaslara ve kalbe zarar verebiliyor ve bunlara sahip olan yarısını da genomdaki belirli bölgelere bağlanmak üzere
insanlar için ölümcül olabiliyor. tasarlanmış olan proteinlere bağladılar.

Ancak bilim insanlarının hayvan modellerindeki Liu bunun bir tedavi yöntemi olarak kullanılması için
mitokondriyal genomlarda aynı değişimleri sağlamak için daha çok zaman olduğunu belirtiyor. Liu ayrıca, ekibiyle
bir yolu olmadığından, bu hastalıkları incelemek şimdiye birlikte yaptıkları bu ilk çalışmalarda DNA’da az sayıda
kadar zor oldu. Nature’da yayınlanan çalışmada kullanılan hedeflenmemiş olan değişiklikler olduğunu bulmalarına
bu yeni teknik sayesindeyse, araştırmacılar şimdi ilk kez rağmen (hedeflenmemiş değişiklikler CRISPR-Cas9 gen
bu tür hedefli değişiklikleri yapmayı başardılar. düzenleme yönteminde yaygın görülen bir sorun), farklı
hücre türleri üzerinde daha fazla çalışmanın yapılmasına
CRISPR-Cas9 yöntemi, Cas9 enzimini araştırmacıların ihtiyaç olduğunu söylüyor.
DNA’nın düzenlemek istediği bölgesine yönlendirmek için
bir RNA ipliğini kullanıyor. Bu hücre çekirdeğindeki DNA Bu teknik, neticede mitokondriyal hastalıkları önlemek ve
için iyi bir şekilde işe yarasa da, araştırmacıların bu RNA’yı tedavi etmek adına kullanılmakta olan mevcut yöntemler
mitokondrilere yönlendirmek için bir yolu bulunmuyor. için tamamlayıcı nitelikte olabilir.

Broad Enstitüsü’nden kimyasal biyolog David Liu, Kaynak: www.nature.com/articles/d41586-020-02054-5?utm_
2018’in sonlarında bir e-posta aldı ve Washington source=twitter&utm_medium=social&utm_content=organic&utm_
Üniversitesi’nden mikrobiyolog Joseph Mougous campaign=NGMT_USG_JC01_GL_Nature