Page 14 - BİOMEDYA SAYI 22

14 BİYOTEKNOLOJİ VE YAŞAM BİLİMLERİ GAZETESİ Eylül - Ekim 2019 www.biomedya.com

BİR KAN KÖK HÜCRESİ ALT TİPİNİN

HEDEFLENMESİ, UZUN SÜRELİ VE

TEDAVİ EDİCİ GEN DÜZENLEME

ETKİLERİNİ GÖSTERİYOR

Aslı Nur AKAYDIN

Kan ve immün sistemdeki tüm hücrelerin fetal hemoglobin proteininin anlatımını “CRISPR teknolojisi hala gelişiminin erken
kökeni olan yetişkin kan kök hücrelerinin durduran genetik kodun bir parçasını aşamalarında olduğundan, yaklaşımımızın
özelleşmiş bir alt tipinin spesifik olarak ortadan kaldırdılar. Bu kontrol DNA’sını güvenli olduğunu göstermek önemliydi.
genetik düzenlenmesiyle yapılan CRISPR ile kırpmak kırmızı kan hücrelerinin Düzenlenen hücrelerde zararlı hedef dışı
Science Translational ilk çalışma bu. Prensibi doğrulayan fetal hemoglobin üretmeye devam mutasyonlara rastlamadık ve istenmeyen
Medicine’de yayınlanan çalışma, hedef kök hücrelerin verimli etmesini sağladı. Düzenlenmiş DNA, hedef bir etki olması durumuna karşı emin olmak
için hala uzun vadede takip çalışmalarına
olarak değiştirilmesinin kan hastalıkları
hücreler tarafından oldukça verimli şekilde
bir makalede, Fred ve diğer hastalıkların tedavisinde içeri alındı: Aşılanmalarından önce %78’i devam ediyoruz.”
Hutchinson Kanser gen-düzenleme tedavilerinin bedelini laboratuvarda deney kabında düzenlenmiş
Araştırma Merkezi’nden düşürebileceğini ve daha az ayırt edici bir genleri aldılar. Aşılandıklarında, Bu yapılan; Kiem’in ekibinin 2017’de
düzenlenmiş olan hücreler yerleşti, çoğaldı
yaklaşımla istenmeyen yan etki riskini de
sadece kan ve immün sistemin
araştırmacılar; CRISPR- azaltabileceğini ortaya koyuyor. ve düzenlenen genleri %30 oranında içeren gelişmesinden sorumlu olduğunu
Cas9’ı kullanarak Fred Hutch’ta Klinik Araştırma Bölümü’nün kan hücrelerini ürettiler. Bu da içlerinde gösterdikleri küçük bir kan hücresi
orak hücreli anemi ve beta talasemide
popülasyonunu düzenleme adına yapılan
uzun ömürlü kan kök ve Kök Hücre ve Gen Terapisi Programı’nın belirtileri geri çeviren hemoglobin çeşidi ilk çalışmaydı. Ekibi seçilen bu grubu,
hücrelerinde orak müdürü kıdemli yazar Dr. Hans-Peter- olan fetal hemoglobini taşıyan ve oranı onları diğer kan kök hücrelerinden ayıran
bir protein markörünün isminden seçerek
%20’ye varan kırmızı kan hücrelerinin
Kiem; “Bu seçili hücre grubunun bir hastalık
hücreli anemi ve beta için etkili biçimde nasıl düzenlenebileceğini oluşmasıyla sonuçlandı. CD90 hücreleri olarak tanımladı (Başka bir
talasemi gibi çeşitli kan göstererek, HIV ve bazı kanserlerde de Kiem şöyle bir açıklamayla dikkatleri çekti; protein markörü olarak bilinen CD34).
Bu genetik olarak değiştirilmiş kan
benzer yaklaşımı kullanabilmeyi umuyoruz.
hastalıklarında görülen Kök hücrelerin bu kısmını hedeflemek “Bununla sadece hücreleri başarılı olarak hücrelerini üretmeye uzun süreli olarak
belirtileri geri çevirdiler. kan hastalıkları olan milyonlarca insana düzenlemekle kalmadık, ayrıca etkili devam ettikleri ve dolayısıyla hayat boyu
yardımcı olabilir” açıklamasında bulundu. biçimde yüksek oranda yerleştiklerini de bir hastalığı tedavi edebilecekleri için bu kök
İnsan denemelerine geçmesi beklenen bu gösterdik ve bu bize insanlar için bunu hücre popülasyonunun kendini yenileme
klinik öncesi çalışma için araştırmacılar, verimli bir tedaviye çevirmede umut özelliği onları gen terapisi iletiminde güçlü
genetik bir bozukluk sonucu hemoglobin vadediyor. Fetal hemoglobin taşıyan bir potansiyel aday yapıyor. Tüm kan kök
üretiminin etkilenmesiyle oluşan orak yüzde yirmi oranda kırmızı kan hücresi- bu hücrelerinin sadece %5’ini kapsadıkları
hücreli anemi ve beta talasemiyle ilişkili yöntem sayesinde bunu gördük- orak için onları gen düzenleme düzenekleriyle
bir gen seçtiler. Başka çalışmalar fetal hücreli anemi hastalığının belirtilerini geri hedeflemek daha az kaynak gerektirebilir
gelişim sırasında görev alıp doğduğumuz çevirmede yeterli bir seviyeye yakın olabilir.” ve potansiyel olarak daha ucuza mal
ilk günlerde anlatımı durdurulan bir Bilim insanları ayrıca daha küçük bir olabilir.
hemoglobin çeşidinin yeniden aktive hücre havuzunda devam ettirilecek
edilmesinin belirtileri geri çevirdiğini olan genetik düzenlemelerin güvenlik Kaynak: www.sciencedaily.com
göstermişti. kaygılarını hafifletip, hedef dışı etki
riskini azaltacağına inanıyorlar. Kiem Lab
Fred Hutch araştırmacıları CRISPR-Cas9 ekibinden bilim insanı olan başyazar Dr.
gen düzenlemesini kullanarak normalde Oliver Humbert ise şöyle düşünüyor;