Yaşam
CRISPR Tedavisi Görme Bozukluğunda Son Çare
Şirket, Leber konjenital amaurosis 10'u (LCA10) tedavi etmek için bir gen düzenlenme teknolojisi olan CRISPR’i kullanarak "klinik olarak anlamlı" görme iyileştirmeleri elde ettiğini duyurdu.
Gen düzenleme sistemini doğrudan vücuda enjekte eden dünyadaki ilk deneme olan çalışma kapsamında; CRISPR bileşenleri, bir DNA parçalayıcı enzimi ve iki RNA şeridini kodlayan genetik materyali taşıyan değiştirilmiş bir virüsün subretinal enjeksiyonu hastalara uygulandı. Bu uygulama için CRISPR; gözlerin ışığı algılamak için kullandığı fotoreseptör hücrelerinin ihtiyaç duyduğu bir proteini kodlayan CEP290 geninin sorunlu parçasını kesmek üzere tasarlandı.
CRISPR yüklü virüslerin en yüksek üç dozunu alan ve görüşü iyileşen hastalardan ikisinde (çalışmanın başlarında tedavi edilen bir kadın ve daha yakın zamanda tedavi edilen 14 yaşında bir erkek çocuk, her ikisi de orta düzey dozlar aldı) iki kusurlu CEP290 kopyası vardı. Bir miktar fayda gören üçüncü hastanın ise yalnızca bir kopyası vardı.
Geçmişte yapılan araştırmalara göre; diğer genetik hastalıkları tedavi etmek için CRISPR'yi karaciğere iletmek üzere lipit nano parçacıklarını kullanan iki deneme daha başarılı olmuştu. Bu durum, gen düzenleyicinin doğrudan iletiminin kalıtsal hastalıkların tedavisi için yeni bir umut yarattığını ortaya koyuyor.
Kaynak:science.org
