Yaşam Bilimleri
Gen Tedavisi Körlüğün Ortak Nedenine Erken Tedavide Başarı Gösteriyor
Oxford Üniversitesi’nin çalışmalarına göre, gen tedavisinin kullanılmasıyla körlüğün ortak nedenlerini tersine çevirmek mümkün olabilir. Araştırmacılar ışığa karşı duyarlılığı arttıracak olan retina proteini human melanopsini doğuştan körlüğü olan bir fareye uyguladı ve bir yılın sonunda farenin ışığa karşı duyarlılığının arttığını keşfettiler. Melanopsini viral vektör gibi kullandılar, bu yöntem tedavi edici genler ile hücreleri ya da dokuları modifiye etmek için kullanılıyor. Araştırmacılar bu keşfi gen tedavisi uygulanan ve uygulanmayan fareleri bir yıl boyunca gözlemlemenin sonucunda, tedavinin uygulandığı farenin uygulanmayana kıyasla etrafındakilerin farkındalığına varmasıyla anladı.
Çalışmanın başyazarı ve Oxford’ta tıbbi klinik araştırmalarında bulunan Samantha de Silvia: “Tedavi edilen farelerde sadece görme ile elde edilebilecek çevresel bilgiler de dâhil birçok görüş tepkileri verdi. Bu zaman noktasına kadar kontrol edilmiş fareler tamamen kördü. Açıkçası, tedavi edilmiş farenin görüşünün normal görüşe sahip fare kadar iyi olacağını hiç düşünmemiştik. Ancak bunu elbette tamamen kör bir insanın tedavisinin ardından görme kabiliyetini kazanmasıyla kıyaslayamayız. Bu çalışma yaşam standartlarının geliştirilmesi açısından son derece yararlı olacaktır” dedi.
Ne yazık ki tedavi tüm körlük tiplerini tedavi edebilecek bir yöntem değil. Örnek verecek olursak bazı spesifik bölgelerin retinanın çalışması için korunması lazım ancak bu çalışma retina dejenerasyonları ve gelecekte körlüğün tedavisi için yapılacak olan araştırmalar açısından büyük bir adım.
De Silvia: “ Retinitis pigmentosa gibi retina dejenerasyonlar için ideal bir tedavi ve körlüğün bu çağın önde gelen sebebi olduğu için önemli bir etkiye sahip olacak. Gelecekteki gelişmelerle, bu yaklaşımı kullanarak hedefimizde daha da ilerlemeyi umuyoruz” dedi.
Araştırma ekibi bu tedavinin insanlarda işe yarayabileceğinden emin çünkü bu viral vector şeklinde farelere verilen melanopsin klinik testler temel alınarak tasarlanmıştı. Ancak sonuçlar kişinin beynine gönderilen yeni görüntü sinyallerini algılayabilme yeteneğine göre değişebilir.
De Silvia: “Bölümümüzde biyonik göz ile yaptığımız çalışmalardan bildiğimiz üzere hastalar yeni görüntüleri alıp yorumlamayı öğrenmek zorundalar. Hastalarda görüşün nasıl onarılacağını bulmamızın tek yolu human melanopsin gen tedavisini klinik testler yoluyla keşfetmek ki çalışmamızdaki bir sonraki adım da bu zaten” diyerek yorum yaptı.
Oxford’taki diğer iki gen-transferi tedavisi choroideremia ve X-linked retinitis pigmentosa üzerine hedeflenmiş klinik çalışmalara devam edilmekte.