Genetik
Yeni Gen Tedavisi Umut Vaat Ediyor
California Üniversitesi San Diego Tıp Fakültesi'ndeki bilim adamları tarafından yönetilen uluslararası bir araştırma ekibi, hedeflenen sinir hücresi sinyalini engelleyen bir gen tedavisinin, omurilik veya periferik sinir yaralanması olan farelerde saptanabilir hiçbir yan etki olmaksızın nöropatik ağrıyı etkili bir şekilde azalttığını bildirdi.
Nöropati, vücudun başka yerlerindeki sinirlerde hasar veya işlev bozukluğunu içerir ve tipik olarak kronik veya zayıflatıcı uyuşma, karıncalanma, kas zayıflığı ve ağrı ile sonuçlanır.
Nöropati için kesin etkili çözüm yoktur. Örneğin farmasötik tedaviler, genellikle ilaçların karmaşık, sürekli verilmesini gerektirir ve sedasyon ve motor güçsüzlük gibi istenmeyen yan etkilerle ilişkilidir. Opioidler etkili olabilir, ancak toleransın artmasına ve kötüye kullanım veya kötüye kullanım riskine de yol açabilir.
Doktorlar ve araştırmacılar, bir omurilik yaralanmasının kesin yerini ve nöropatik ağrının kaynağını tam olarak saptayabildikleri için, etkilenen omurilik segmentlerinde seçici olarak bozulmuş veya hasar görmüş nöronları hedef alan tedaviler geliştirmek için çalışmalar yapmıştır.
Son yıllarda, gen tedavisinin giderek daha çekici bir olasılık olduğu kanıtlanmıştır. Son çalışmada araştırmacılar, siyatik sinir yaralanmaları ve bunun sonucunda nöropatik ağrıları olan farelere gama-aminobütirik asit veya GABA kodlayan bir çift transgen taşıyan zararsız adeno-ilişkili bir virüs enjekte ettiler. GABA, sinir hücreleri arasındaki uyarıları bloke eden bir nörotransmiterdir.
Transgenlerin (GAD65 ve VGAT) verilmesi ve ekspresyonu, farelerde siyatik sinir yaralanması alanıyla sınırlıydı ve sonuç olarak, motor zayıflığı veya normal duyu kaybı gibi saptanabilir hiçbir yan etki yoktu. GABA'nın transgenler tarafından üretilmesi, farelerde, tedaviden sonra en az 2,5 ay boyunca devam eden, ağrı sinyali veren nöronların ölçülebilir inhibisyonu ile sonuçlandı.
Makale:cell.com