Biomedya - Biyoteknoloji & Yaşam Bilimleri

Orak hücreli anemi hastalığı, kalıtsal bir gen mutasyonu nedeniyle kanda oksijen taşıyan hemoglobin proteininin işlevsiz bir formuna yol açar. Casgevy, bu hastalığı tedavi etmek için bebeklerin rahimdeyken ürettikleri işlevsel bir hemoglobin türünün üretimine izin veren farklı bir gene odaklanır. Bu, orak hücreli anemi hastalığına neden olan bozuk yetişkin hemoglobinine bir alternatif sağlayarak tedavi edici bir etki yaratır.(1)

"CRISPR Tekniği Nedir ? Genetik Düzenlemenin Kapılarını Aralayan Teknoloji"

CRISPR-Cas9 sistemi, prokaryotlarda ortaya çıkan bir savunma mekanizması olup, bakteriyofaj enfeksiyonları, istilacı plazmidler ve yabancı nükleik asitlere karşı hücre koruma fonksiyonu taşır. Bu sistem, RNA ve protein tabanlı bir yaklaşım kullanarak DNA sekanslarını hassas bir şekilde yerleştirmek, çıkarmak ve düzenlemek yeteneğiyle dikkat çeker. (2)

Gen düzenleme yeteneği, biyoteknoloji alanında çeşitli uygulamalara olanak tanımıştır. Bu sistem, bilim insanlarına herhangi bir organizmada herhangi bir geni hedefleme ve değiştirme yeteneği vererek, embriyoloji, kanser, nörolojik hastalıklar ve enfeksiyon hastalıkları gibi birçok araştırma alanında önemli bir rol oynar. CRISPR bilim dünyasında genetik materyali hedefleme ve değiştirme konusunda devrim niteliğinde bir araç olarak kabul edilmekte ve gelecekteki biyoteknoloji uygulamalarının temelini oluşturmaktadır. (2)

Casgevy'nin Kullanımı ve Zorlukları

Casgevy, diğer CRISPR tabanlı tedavilerden farklı olarak, hastanın vücudu içinde değil, laboratuvarda hastanın hücrelerini gen düzenler. Bu, tedavinin hastalıkla ilgili olmayan diğer genlere yanlışlıkla değişiklik yapmamasını sağlar. Ancak, bu yöntem hastalar üzerinde daha zorlu olabilir ve modifiye edilmiş hücrelere yer açmak için birkaç gün süreyle yüksek doz kemoterapi gerektirebilir. (1)

Casgevy'nin kullanımı, en azından başlangıçta, maliyet ve uygulama zorlukları nedeniyle sınırlı olabilir. Sağlık planları, tedavinin yüksek maliyetini karşılamayabilir ve tedavi süreci hastaların birkaç hafta hastanede kalmasını gerektirebilir. Ancak, bu yeni tedaviyle birlikte orak hücreli anemi hastalarının yaşam kalitesinde önemli bir iyileşme sağlandığı gözlemlenmiştir. (1)

FDA'nın Casgevy'yi onaylaması, gen düzenleme teknolojisinin tıp dünyasında nasıl bir devrim yarattığını gösterir ve bilim dünyasında gerçekleşen hızlı ilerlemenin ve Nobel ödüllü CRISPR teknolojisinin ticari bir ürüne dönüşmesinin etkileyici bir örneğidir.  Bu onay, orak hücreli anemi hastaları için umut verici bir tedavi seçeneği sunarken, gen düzenleme teknolojisinin diğer hastalıkların tedavisinde de kullanılma potansiyelini vurguluyor. Aynı zamanda, CRISPR tabanlı tedavilerin kapılarını açabilir ve birçok şirketin kalp hastalığı, kanser ve genetik bozukluklar gibi farklı hastalıklara yönelik CRISPR tabanlı tedaviler geliştirmesine olanak tanır ve gen düzenleme tekniklerinin tıp alanındaki potansiyelini genişletebilir. (1)

 Yazar: Saliha Kaygısız

Kaynak:

1.     https://www.wsj.com/tech/biotech/fda-approves-worlds-first-crispr-gene-editing-drug-for-sickle-cell-disease-8c65fbb3 (haber kaynağı)

2.     Selinay, K. Ö. S. E., & Ünzile, S. U. R. (2020). CRISPR-Cas9 Teknolojisi, Güvenliliği ve Etik Açıdan Değerlendirilmesi.